Noua cerere de droguri (NDA)

Ce este o nouă cerere de droguri (NDA)?

O nouă cerere de medicament (NDA) este un document cuprinzător care trebuie prezentat Administrației SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) pentru a solicita aprobarea pentru comercializarea unui medicament nou în Statele Unite.

Medicamentele pentru care sunt depuse NDA vor fi trecut deja prin mai multe studii clinice. Ca atare, medicamentele care ajung la faza NDA au de obicei o mare probabilitate de a obține aprobarea FDA.

Chei de luat masa

• NDA este o aplicație pe care companiile medicamentoase trebuie să o depună pentru a solicita aprobarea de reglementare pentru medicamente noi de la FDA.
• Cererea trebuie să includă dovezi detaliate dintr-o serie de studii clinice, fiecare dintre acestea implicând creșterea standardelor de dovezi științifice.
• Deși majoritatea NDA sunt aprobate de FDA, este extrem de dificil să dezvolți un medicament până la punctul în care poate fi depus un NDA.

Cum funcționează noile cereri de droguri

Depunerea unui NDA reprezintă o etapă importantă în viața unui nou medicament și este atent urmărită de investitori. Odată ce NDA a fost prezentat, probabilitatea ca acel medicament să primească aprobarea FDA este de obicei foarte mare. În consecință, companiile care depun NDA adesea consideră că prețurile acțiunilor lor se apreciază chiar înainte de obținerea răspunsului lor de la FDA.

Cu toate acestea, atingerea etapei NDA este departe de a fi ușoară. Fiecare document NDA trebuie să conțină 15 secțiuni care să conțină dovezi experimentale detaliate (inclusiv studii pe animale și pe oameni). Documentul trebuie să demonstreze pe larg cerințele farmacologice, toxicologice și de dozare ale medicamentului propuse, precum și procesul prevăzut pentru fabricarea medicamentului. 

NDA a constituit baza pentru reglementarea și controlul noilor medicamente în Statele Unite de la adoptarea Legii privind produsele alimentare, medicamentele și produsele cosmetice (FD&C) în 1938. De atunci, diferite modificări ale FD&C au crescut treptat standardele de dovezi necesare pentru a obține aprobarea.

O consecință a acestor standarde mai stricte este că procesul de aprobare poate deveni foarte consumator de timp. Scopul Centrului FDA pentru evaluarea și cercetarea medicamentelor (CDER) este de a revizui și acționa cel puțin 90% din NDA pentru medicamentele standard în termen de 10 luni de la primirea cererilor și șase luni pentru medicamentele prioritare. Desigur, calendarul complet pentru dezvoltarea medicamentelor se va întinde frecvent la un deceniu sau mai mult.

Avantajele și dezavantajele noii cereri de droguri

Procesul de depunere a NDA este doar o fază a unui proces în mai mulți pași pe care companiile farmaceutice trebuie să îl parcurgă pentru a aduce cu succes un nou medicament pe piață. Din perspectiva FDA, acest proces riguros este necesar pentru a proteja publicul de medicamentele dăunătoare sau înșelătoare.

Pe de altă parte, mulți au susținut că noul proces de aprobare a medicamentelor este excesiv de greu, constituind o barieră în calea inovației și provocând o presiune ascendentă asupra prețurilor medicamentelor.

Exemplu de cerere de droguri noi (NDA)

Să presupunem că XYZ Pharma este o companie farmaceutică în stadiu incipient care și-a prezentat recent prima NDA. Înainte de a ajunge la această etapă, XYZ a investit câțiva ani – și zeci de milioane de capital investit – într-o serie de studii clinice pe subiecți umani și umani. Rezultatele acestor studii sunt printre cele mai critice informații conținute în NDA și vor fi esențiale pentru decizia FDA cu privire la aprobarea sau nu a noului său produs.

Aceste studii clinice au progresat în patru faze. Primele trei faze trebuiau finalizate înainte ca NDA să fie redată, în timp ce a patra și ultima etapă implică monitorizarea continuă a eficacității medicamentului după ce produsul a fost aprobat pentru vânzare.

Cu fiecare fază a studiilor, standardul de dovezi necesare crește față de faza anterioară. O importanță critică este cea de-a treia fază, în care XYZ a fost obligat să efectueze experimente dublu-orb controlate cu placebo, implicând câteva sute de oameni.

Până în prezent, XYZ a obținut rezultate favorabile din fiecare dintre primele trei faze. Ca răspuns, prețul acțiunilor XYZ a crescut substanțial, iar compania este acum gata să depună NDA. Deși majoritatea investitorilor consideră că cererea va fi aprobată, există încă șanse rezonabile ca NDA să fie respinsă. Dacă se întâmplă acest lucru, este probabil ca prețul acțiunilor XYZ să scadă rapid.