Medicament nou

Ce este un medicament nou?

Un medicament nou este un medicament sau o terapie care nu a fost folosită anterior în practica clinică pentru a trata o boală sau o stare de sănătate. Un nou medicament este dezvoltat de o companie farmaceutică și trebuie să fie supus diferitelor studii clinice pentru a testa eficacitatea și siguranța acestuia. Înainte de a fi comercializat în SUA, trebuie să obțină mai întâi aprobarea de la Food and Drug Administration (FDA).

Chei de luat masa

• Noile medicamente sunt compuși inovatori care nu au fost încă aduși pe piață, utilizați pentru a trata o boală sau o stare de sănătate.
• FDA diferențiază un medicament nou de un medicament dacă comunitatea științifică nu își poate asigura siguranța și eficacitatea cu ceea ce este prescris.
• Procesul de introducere a unui nou medicament pe piață este unul costisitor și în mai multe etape, implicând aprobări FDA, cercetări ample și studii clinice.
• FDA a depus eforturi pentru a aproba mai multe medicamente noi în ultimii ani, ajutând foarte mult anumite condiții de sănătate.

Înțelegerea unui medicament nou

Un medicament nou poate fi un nou compus inovator care este clasificat ca o entitate moleculară nouă de către FDA sau poate fi legat de un produs aprobat anterior. Obținerea aprobării FDA pentru un medicament este un proces în mai mulți pași care durează ani și milioane de dolari.

FDA definește un medicament nou ca diferit de un medicament atunci când nu este acceptat de comunitatea științifică ca fiind „sigur și eficient pentru utilizare în condițiile prescrise, recomandate sau sugerate în etichetă”.

Cum este aprobat un medicament nou

Procesul de introducere pe piață a unui nou medicament implică următorii pași:

• Dezvoltarea unui nou compus medicamentos
• Testele de toxicitate pe animale, pentru a se asigura că compusul este sigur pentru oameni
• Cerere de investigație pentru droguri noi (IND)
• Studii clinice sau studii de fază 1, unde accentul este pus pe siguranța medicamentului și efectele secundare
• Studiile clinice de fază 2, în care accentul este pus pe eficacitatea medicamentului propus
• Studiile clinice de fază 3, care sunt studii foarte mari, în mai multe etape, care adună mai multe informații despre siguranța și eficacitatea medicamentului
• Noua cerere de droguri (NDA) către FDA, care este un document cuprinzător care conține toate informațiile de mai sus
• Revizuirea NDA de către FDA
• Revizuirea etichetării medicamentelor și inspecția instalației de către FDA
• Aprobarea (sau respingerea) medicamentului de către FDA

Centrul FDA pentru evaluarea și cercetarea medicamentelor (CDER) este organismul specific din cadrul FDA care este responsabil pentru revizuirea noului proces de dezvoltare a medicamentelor. CDER are o înțelegere aprofundată a științei utilizate pentru a crea noi produse, procese de testare, proceduri de fabricație, precum și bolile și condițiile care sunt căutate pentru a fi tratate de noi produse. CDER oferă sfaturile științifice și de reglementare necesare pentru a introduce pe piață produse noi.

Un nou candidat la medicamente poate eșua în orice etapă a procesului. În studiile clinice sunt menite să stabilească fără echivoc faptul că medicamentul este sigur si eficient in tratarea indicația direcționată. Cu toate acestea, versiunile accelerate ale procesului de aprobare pot fi utilizate în anumite cazuri, cum ar fi dezvoltarea unui nou medicament promițător care poate trata o afecțiune rară sau care pune viața în pericol.

FDA a depus recent eforturi pentru a-și crește rata de aprobare a medicamentelor.Începând cu 23 decembrie 2020, FDA a aprobat 53 de medicamente noi pentru anul respectiv.  Agenția a aprobat 48 de noi medicamente în 2019.  În 2018, cifra era de 59 și 46 în 2017.6  Aceste cifre se compară favorabil cu cele 22 de noi medicamente aprobate în 2016.  Din 2000 până în 2010, o medie de 23 de noi entitati moleculare (NMES) au fost aprobate pe an, care a crescut la 35 în 2011 și 2011-2018, o medie de 59 de NMES au fost aprobate pe an.

Exemplu din lumea reală

La un cost mediu de 2,1 milioane de dolari pe pacient, Zolgensma este celmai scump medicament care a fost aprobat vreodată de FDA. Fabricat de o companie deținută de gigantul farmaceutic elvețianNovartis, Zolgensma tratează atrofia musculară a coloanei vertebrale (SMA), o tulburare genetică care distruge mușchii nervoși. Doar un alt medicament de pe piață, Spinraza, tratează aceeași afecțiune.

Întâlnirea pre-investigațională privind noul medicament (IND), care asigură că dezvoltarea viitoare și studiile pre-clinice vor fi acceptabile pentru FDA pentru Zolgensma a fost efectuată în 2011. Medicamentul a fost plasat pe o denumire rapidă, care este rezervată medicamentelor care îndeplinesc o nevoie medicală nesatisfăcută în 2013. De asemenea, i s-a acordatdesemnarea creditele fiscale pentru studiile clinice ale bolilor rare. După finalizarea studiilor clinice și finalizarea actualizărilor medicamentului, medicamentul a fost aprobat definitiv în iunie 2019.

Prețurile ridicate ale Zolgensma reflectă costurile sale de cercetare și dezvoltare (R&D) și economia pieței. SMA este o afecțiune rară și s-au efectuat studii clinice pentru indivizi selectați. Deoarece tulburarea genetică tratată de Zolgensma este rară, medicamentul trebuie să aibă un preț astfel încât să fie suficient pentru a finanța cercetarea viitoare și costurile operaționale.