Starea de droguri orfane
Ce este statutul de medicament orfan?
Statutul de medicament orfan oferă companiilor care cercetează remedii pentru bolile rare o perioadă de șapte ani de reduceri a impozitelor și dreptul exclusiv de a dezvolta un remediu pentru o afecțiune specifică. Statutul de medicament orfan poate fi acordat pentru medicamente noi, medicamente deja aprobate sau medicamente care sunt deja pe piață. Cu toate acestea, dacă medicamentul este deja aprobat, sponsorul trebuie să prezinte o ipoteză plauzibilă cu privire la modul în care medicamentul este clinic superior medicamentelor anterioare sau medicamentelor nedezvoltate.
Chei de luat masa
- Statutul de medicament orfan oferă companiilor drepturi exclusive de marketing și dezvoltare, împreună cu alte beneficii pentru a recupera costurile cercetării și dezvoltării medicamentelor pentru tratarea bolilor rare.
- Legea privind drogurile orfane a fost concepută pentru a încuraja companiile să dezvolte medicamente pentru boli rare.
- FDA poate revoca statutul de medicament orfan.
- Companiile farmaceutice, totuși, preferă să trateze bolile și afecțiunile mai puțin costisitoare decât cele scumpe și rare.
Înțelegerea statutului de medicament orfan
În 1982, Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a recunoscut lipsa stimulentelor pentru companiile farmaceutice de a dezvolta remedii pentru bolile rare. Din această realizare s-a născut Legea privind drogurile orfane din 1983. Planul era de a viza bolile care afectează mai puțin de 200.000 de persoane din SUA
Oficiul pentru Dezvoltarea Produselor Orfane (OOPD) a încurajat companiile să-și exercite drepturile prevăzute în Legea privind medicamentele orfane din 1983. OOPD dezvoltă și acordă subvenții pentru companii, biologi, medici și cercetători care doresc să dezvolte produse și medicamente pentru tratarea acestor boli rare.. Legea se referă la aceste grupuri de oameni ca sponsori.
Legea privind drogurile orfane a fost modificată în 1985 și 1990 pentru a include alte produse decât medicamente, cum ar fi produsele biologice, dispozitivele medicale și alimentele medicale (în special alimentele prenatale).
consideratii speciale
Este bine cunoscut faptul că companiile farmaceutice sunt în primul rând afaceri și vindecători în al doilea rând. Companiile farmaceutice acordă anual miliarde de dolari pentru cercetare și dezvoltare. De exemplu, Pfizer (PFE) a realizat venituri de 53,647 miliarde în 2018. Cheltuielile pentru cercetare și dezvoltare au fost de aproximativ 8 miliarde pe an. Aceasta echivalează cu 14,9% din veniturile cheltuite exclusiv pentru cercetare și dezvoltare.
Dezvoltarea de noi medicamente este, de asemenea, o afacere riscantă dacă o companie nu reușește să primească un brevet. Există, de asemenea, o concurență puternică în ceea ce privește falsurile și medicamentele generice sau medicamente similare. Multe companii merg acolo unde este relativ ușor să câștigi bani.
Avantajele și dezavantajele privind starea medicamentului orfan
În plus față de drepturile exclusive și creditele fiscale pentru cercetare, FDA va ajuta cu asistență tehnică pentru cererile de medicamente orfane, posibile reduceri în aprobarea perioadei de așteptare și reduceri la taxele de înregistrare. Statutul oferă, de asemenea, un credit fiscal de 50% pentru costul studiilor clinice.
Statutul de medicament orfan nu este conceput pentru ca sponsorii să recupereze toate costurile dezvoltării medicamentelor, ci mai degrabă ca un mecanism de reducere a costurilor și de eficientizare a reglementărilor. FDA poate revoca cu ușurință denumirile de medicamente orfane. Motivele obișnuite includ: orice declarații neadevărate sau informații omise în cererea dvs. de desemnare sau dacă FDA crede că boala sau starea va afecta mai mult de 200.000 de persoane în viitor.
Dezvoltarea medicamentelor pentru tratarea numărului mare de boli din lume este o linie de activitate care poate duce la mari averi. Cu toate acestea, în produsele farmaceutice, cele mai mari averi sunt adesea obținute prin dezvoltarea de medicamente care devin standardul pentru vindecarea bolilor comune. Din perspectiva afacerii, având o piață mare asigură că o companie poate recupera rapid costul dezvoltării, realizând cel mai mare câștig posibil.