Studii clinice

Studii clinice: o prezentare generală

Studiile clinice sunt studii științifice privind siguranța și eficacitatea unui nou medicament sau a altui tratament, efectuate pe voluntari umani.

În SUA, rezultatele studiilor sunt o componentă cheie a cererii unei companii farmaceutice sau biotehnologice pentru aprobarea de la Food and Drug Administration ( FDA ) pentru introducerea medicamentului pe piață.

Chei de luat masa

• Studiile clinice, care se desfășoară în trei faze, sunt o componentă cheie a procesului de aprobare a medicamentelor.
• Studiile clinice stabilesc dacă un nou tratament este atât sigur cât și eficient pentru utilizare la om.
• Doar aproximativ 5% din toate tratamentele noi depășesc toate cele trei obstacole, ceea ce face ca stocurile de biotehnologie și medicamente să fie extrem de riscante, dar, de asemenea, potențial extrem de recompensatoare pentru investitori.

Studii clinice în profunzime

Se efectuează studii clinice pentru evaluarea medicamentelor, dispozitivelor și procedurilor. Studiile sunt dovezi că un tratament este util sau dăunător și că este mai eficient sau mai puțin eficient decât un tratament existent sau un placebo.

Medicamentele suferă în mod normal trei faze ale studiilor clinice. În prima fază, metoda de administrare a medicamentului, dozarea și siguranța sunt testate pe un grup mic de persoane. A doua fază folosește un grup de testare mai mare. Majoritatea tratamentelor eșuează într-una dintre aceste faze.

Există mai multe tipuri de studii clinice. Un studiu cu un singur braț nu are un grup de comparație. Un studiu controlat randomizat (ECA) are două grupuri de pacienți, fiecare dintre aceștia putând primi fie tratamentul de testare, fie un placebo inofensiv. În funcție de proiectarea studiului, alocarea medicamentului față de control nu poate fi de 50/50, adesea, medicamentul real fiind administrat până la două treimi din participanții la studiu, în special în fazele ulterioare.

Dacă este un studiu dublu-orb, nici pacienții și nici medicii nu știu care este grupul până la finalizarea studiului. Acest tip de studiu este conceput pentru a elimina părtinirea atât la pacient, cât și la observator, iar atribuirea aleatorie a medicamentului față de placebo se face printr-un program de computer.

Încercări de faza 1

Faza 1 este introducerea inițială a unui medicament experimental sau a terapiei la oameni. Această fază este primul pas în procesul de cercetare clinică implicat în testarea medicamentelor noi sau experimentale. Scopul principal al studiilor de fază 1 este de a stabili efectele secundare ale noului medicament , precum și acțiunea sa metabolică și farmacologică. Acest lucru se realizează prin administrarea de doze crescânde de medicament experimental participanților la studiu. Cercetătorii efectuează ulterior cercetări și analize detaliate asupra diferitelor aspecte ale medicamentului, inclusiv răspunsul organismului la acesta, metoda de absorbție, modul în care este metabolizat și excretat și nivelurile de dozare sigure.

Faza 2 Încercări

Faza 2 este a doua fază a studiilor clinice sau a studiilor pentru un nou medicament experimental, în care accentul medicamentului este pus pe eficacitatea acestuia. Studiile de fază 2 implică de obicei sute de pacienți care au boala sau afecțiunea pe care candidatul la medicament caută să o trateze. Obiectivul principal al studiilor de fază 2 este de a obține date cu privire la faptul dacă medicamentul funcționează efectiv în tratarea unei boli sau a unei indicații, care se realizează în general prin studii controlate care sunt monitorizate îndeaproape, în timp ce siguranța și efectele secundare continuă să fie studiate.

Încercări de faza 3

Dacă un medicament sau alt tratament ajunge la faza 3 a studiului, acesta va fi testat pe un grup mai mare. Studiile de fază 3 sunt utilizate pentru a obține informații suplimentare despre eficacitatea și siguranța noului medicament pentru a evalua beneficiul versus riscul terapiei și pentru a utiliza aceste informații în etichetarea medicamentului, dacă este aprobat de FDA. Aceste studii sunt studii la scară largă care implică participarea a câteva sute la câteva mii de pacienți în mai multe locații de studiu. Durata medie a studiilor de fază 3 variază de la un an la patru ani și doar între 25-30 la sută din medicamentele testate ajung în această etapă finală de testare.

Viziunea investitorilor

Doar aproximativ cinci la sută din toate medicamentele care sunt dezvoltate trec toate cele trei faze ale studiilor clinice și sunt în cele din urmă aprobate pentru vânzare.

Investitorii în stocuri farmaceutice și biotehnologice urmăresc îndeaproape studiile cu medicamente. Aceasta nu este o alegere de investiție pentru cei slabi, deoarece un singur eșec ar putea stabili un tratament promițător înapoi de ani de zile sau pentru totdeauna. Dacă un medicament reușește, poate fi un avantaj imens pentru companie și investitorii săi. Dacă un medicament eșuează în orice etapă a procesului de studii clinice, acesta poate scufunda un stoc. Ca urmare, stocurile de medicamente pot fi destul de volatile și direcționate către titlu.

Procesul de aprobare a drogurilor

Analiza statistică este o componentă cheie a evaluării rezultatelor unui studiu clinic. Întrebarea principală este dacă tratamentul sa dovedit a fi mai eficient decât un rezultat întâmplător.

Acest lucru poate fi dificil de determinat. Subiecții testați pot fi, în general, mai sănătoși sau mai sănătoși decât pacienții care ar folosi efectiv tratamentul testat. De aceea este preferat un grup de testare mai mare decât unul mic.

Procesul de aprobare FDA

Dacă un medicament reușește în studiile din Statele Unite, o nouă cerere de medicament (NDA) este trimisă la FDA. Acesta este pasul final formal făcut de un sponsor de medicamente și solicită aprobarea pentru comercializarea noului medicament în SUA. Un NDA este un document cuprinzător cu 15 secțiuni care includ date și analize privind studiile pe animale și la om, farmacologia, toxicologia și dozajul medicamentului. și procesul utilizat pentru fabricarea acestuia.

Odată ce un medicament ajunge la stadiul NDA, probabilitatea ca acesta să primească aprobarea FDA și să fie comercializat în SUA depășește 80%.

Depunerea unui NDA nu are ca rezultat, de obicei, o creștere substanțială a prețului acțiunilor unei companii sponsorizate public. Cea mai mare parte a speculațiilor despre noul tratament promițător este probabil să fi apărut deja pe măsură ce a trecut prin fazele succesive ale studiilor sale clinice.

O cerere prescurtată de medicament nou (ANDA) este o cerere scrisă către Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) de a fabrica și comercializa un medicament generic în Statele Unite. Cererile de medicamente noi prescurtate sunt „prescurtate”, deoarece nu solicită solicitantului să efectueze studii clinice și necesită mai puține informații decât o cerere de medicament nou.