Faza 2
Ce este faza 2?
Faza 2 este a doua fază a studiilor clinice sau a studiilor pentru un nou medicament experimental. Accentul studiilor din această fază este pe eficacitatea sa. Centrul pentru evaluarea și cercetarea medicamentelor sau CDER, o divizie a Administrației SUA pentru Alimente și Medicamente, supraveghează aceste studii clinice.
Studiile de fază 2 implică de obicei sute de pacienți care au boala sau afecțiunea pe care candidatul la medicament încearcă să o trateze. Obiectivul principal al studiilor de fază 2 este de a obține date cu privire la faptul dacă medicamentul funcționează efectiv în tratarea unei boli sau a unei indicații, care se realizează în general prin studii controlate care sunt atent monitorizate, în timp ce siguranța și efectele secundare continuă să fie studiate.
Chei de luat masa
- Obiectivul studiilor clinice de fază 2 este de a stabili eficacitatea unui medicament și cantitatea de dozare.
- Studiile de fază 2 constau de obicei din studii dublu-orb, randomizate și controlate cu placebo.
- Rezultatele studiilor din faza 2 pot avea un impact semnificativ asupra prețului acțiunilor unei companii.
Înțelegerea fazei 2
Studiile de fază 2 vizează, de asemenea, stabilirea celei mai eficiente doze pentru medicament și metoda optimă de livrare. Studiile de fază 2 formează de obicei cel mai mare obstacol în dezvoltarea unui nou medicament.
Studiile de fază 2 sunt de obicei construite ca studii dublu-orb, randomizate, controlate cu placebo. Aceasta înseamnă că unii dintre pacienții înscriși în studiu vor primi medicamentul candidat, în timp ce alții vor primi un placebo sau un alt medicament. Atribuirea se face aleatoriu și nici participantul, nici investigatorul clinic nu știu dacă participantul va primi medicamentul sau placebo. Această întâmplare și anonimat sunt aplicate riguros pentru a preveni părtinirea în studii.
O lucrare din 2016 a cercetătorilor a estimat că costurile pentru efectuarea studiilor de fază 2 au variat de la 7 milioane de dolari pentru bolile cardiovasculare la 19,6 milioane de dolari pentru hematologie. Primele trei elemente rând care au contribuit la cifra generală au fost costurile procedurii clinice, costurile personalului administrativ și costurile de monitorizare a amplasamentului.
Rata de succes și impactul stocurilor din faza 2
Studiile de fază 2 sunt considerate reușite atunci când analiza datelor de la participanții înscriși arată că medicamentul experimental funcționează în tratarea bolii sau a indicației. Pacienții care au primit medicamentul experimental ar trebui să aibă rezultate clinice mai bune pe o bază semnificativă statistic decât cei care au primit placebo sau medicamentul alternativ. Dacă studiile de fază 2 au succes, medicamentul trece la studiile de fază 3.
Studiile de fază 2 încep numai dacă studiile de fază 1 nu evidențiază o toxicitate ridicată în mod nejustificat sau alte riscuri de siguranță ale medicamentului experimental.În timp ce aproximativ 30% din medicamentele din studiile de fază 1 nu progresează la etapa de fază 2, deoarece nu sunt suficient de sigure, șansele ca un medicament să treacă de la studiile de fază 2 la fază 3 sunt chiar mai mici – aproximativ două treimi nu fac l.
Datorită ratei relativ scăzute de succes în faza 2, reacția pieței la un rezultat de succes în faza 2 este, în general, răsplătită cu o apreciere semnificativă a prețului acțiunilor pentru compania care dezvoltă medicamentul. Gradul de apreciere a stocului depinde de o serie de factori, inclusiv mediul predominant pentru acțiuni în general și stocuri de asistență medicală în special, boala sau indicația pe care medicamentul intenționează să o trateze, puterea rezultatelor fazei 2 și evoluția prețurilor în stoc înainte de lansarea rezultatelor fazei 2.
Exemplu de probe de fază 2
În decembrie 2019, prețul acțiunilor pentru Protagonist Therapeutics a crescut cu peste 70% după ce a anunțat rezultate preliminare de succes pentru studiile de fază 2 cu PTG-300, un medicament utilizat pentru tratarea supraîncărcării cu fier în tulburările de sânge.3 Studiile au fost efectuate pe pacienți cu beta-talasemie, o afecțiune caracterizată prin niveluri ridicate de fier în sânge. Investitorii au fost încântați de rezultate, deoarece au indicat o piață potențială pentru medicament și au sugerat posibilitatea de a găsi o doză adecvată necesară pentru a regla nivelurile de fier.