Încercări de faza 3

Ce sunt procesele de fază 3?

Faza 3 este faza finală a studiilor clinice pentru un nou medicament experimental, inițiat dacă studiile din faza 2 arată dovezi ale eficacității. Faza 3 colectează date de control randomizate pe o dimensiune a eșantionului mai mare decât în ​​faza 2 și se concentrează atât pe eficacitate, cât și pe siguranță. Ca un studiu de control randomizat, unii participanți la faza 3 vor primi un placebo și nu medicamentul studiat.

Centrul pentru evaluarea și cercetarea medicamentelor sau CDER, o divizie a Administrației SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA), supraveghează aceste studii clinice.

Chei de luat masa

• Studiile de fază 3 completează procesul în trei etape al studiilor clinice cu medicamente, așa cum este cerut de autoritățile de reglementare, înainte ca un nou medicament sau dispozitiv medical să poată fi aprobat pentru uz public.
• Acestea sunt studii de control dublu-orb, randomizate și implică participarea pe scară largă a până la câteva mii de pacienți în mai multe locații, concentrându-se pe siguranță și eficacitate.
• Studiile de fază 3 sunt costisitoare și au fost acuzate de prețurile ridicate ale medicamentelor.

Înțelegerea proceselor de fază 3

Studiile de fază 3 sunt utilizate pentru a obține informații suplimentare despre eficacitatea și siguranța noului medicament pentru a evalua beneficiul versus riscul terapiei și pentru a utiliza aceste informații în etichetarea medicamentului, dacă este aprobat de FDA. Aceste studii sunt studii la scară largă care implică participarea a câteva sute la câteva mii de pacienți în mai multe locații de studiu. Durata medie a studiilor de fază 3 variază de la un an la patru ani și doar între 25-30 la sută din medicamentele testate ajung în această etapă finală de testare.

Studiile de fază 3 sunt studii randomizate de control (ECA), ceea ce înseamnă că participanții la studiu sunt repartizați la întâmplare pentru a primi medicamentul experimental sau un placebo sau o altă terapie care este standardul actual. Procesele sunt, de asemenea, dublu-orb, ceea ce înseamnă că nici investigatorul, nici participantul nu știu ce a primit acesta din urmă.

La fel ca în cazul studiilor de fază 1 și fază 2, CDER poate impune o reținere clinică în studiile de fază 3 dacă un studiu este nesigur sau dacă proiectarea studiului este deficitară în îndeplinirea obiectivelor sale. Studiile de fază 3 implică mii de participanți pentru a descoperi potențiale efecte secundare care pot afecta doar un număr mic de persoane și, prin urmare, ar fi putut fi ratate în studiile de fază 2 mai mici.

Faza 3 Costuri de încercare

Studiile de fază 3 sunt foarte costisitoare și pot reprezenta până la 40% din cheltuielile de cercetare și dezvoltare ale unei companii. Un studiu din 2016 realizat de Eastern Research Group, Inc., pentru Departamentul SUA pentru Sănătate și Servicii Umane, a constatat că costul mediu al unui studiu de fază 3 a variat de la 11,5 milioane dolari până la 52,9 milioane dolari.  Un studiu din 2018 a estimat un cost mediu de 19 milioane de dolari pentru studiile de fază 3. Studiul, realizat de cercetătorii de la Institutul de Medicină John Hopkins, a constatat că studiile clinice costă o medie de 41.117 dolari pe pacient și 3.562 dolari pe vizită la pacient. Cercetătorii au mai scris că costurile pentru astfel de studii variază foarte mult în funcție de medicament.„Aceste date sugerează că apar studii cu costuri ridicate, dar de obicei atunci când efectele medicamentelor sunt mici sau un medicament cunoscut oferă deja beneficii clinice. Pe de altă parte, studiile esențiale pentru medicamente noi cu beneficii clinice substanțiale pot fi efectuate la un cost mai mic” încheiat.

Companiile implicate în dezvoltarea de medicamente consideră că costurile abrupte asociate cu studiile de fază 3 sunt o cheltuială necesară, deoarece șansele de a obține aprobarea de marketing de la FDA pentru un nou medicament cresc semnificativ la finalizarea cu succes a studiilor de fază 3.

Prețuri ridicate ale medicamentelor

Un studiu realizat în 2012 de către Institutul Manhattan pentru Cercetarea Politicilor subliniază că cheltuielile în creștere ale studiilor de fază 3 sunt principalul factor care determină costul în creștere al dezvoltării de noi medicamente. Studiul constată că studiile de fază 3 reprezintă 40% din totalul cheltuielilor de cercetare și dezvoltare ale unei companii, care includ cheltuieli pentru numeroși candidați la medicamente care nu o fac să treacă peste studiile de fază 1 sau de fază 2.

Un raport din 2014 al Eastern Research Group, Inc., pentru Departamentul SUA pentru Sănătate și Servicii Umane, a citat o tendință în creștere în rândul producătorilor de medicamente de a-și duce operațiunile de încercare și cercetare în țări din afara SUA, deoarece costurile de testare în țări precum China iar India poate fi semnificativ mai mică.

Procesul de aprobare a medicamentelor

Analiza statistică este o componentă cheie a evaluării rezultatelor unui studiu clinic pentru a determina dacă tratamentul a fost eficient sau dacă rezultatele au fost la fel de probabile ca un rezultat întâmplător. În ciuda testelor extinse, poate fi dificil să se determine eficacitatea medicamentului. În timp ce studiile clinice pot demonstra că un medicament funcționează sau nu funcționează, acestea nu indică neapărat motivele. Un alt neajuns al studiilor clinice este că subiecții testați pot fi mai sănătoși decât pacienții care ar folosi efectiv tratamentul testat.

O cerere de medicament nou (NDA) este pasul final formal făcut de un sponsor de medicamente, care implică aplicarea la FDA pentru a obține aprobarea necesară pentru comercializarea unui medicament nou în SUA Un NDA este un document cuprinzător cu 15 secțiuni care include date și analize pe studii la animale și la om, farmacologia, toxicologia și dozajul medicamentului și procesul de fabricare a acestuia.  Odată ce un medicament ajunge la stadiul NDA, probabilitatea ca acesta să primească aprobarea FDA și să fie comercializat în SUA depășește 80%.  Depunerea unui NDA de obicei nu are ca rezultat o creștere substanțială a prețului acțiunilor unei societăți sponsorizate public, deoarece cea mai mare parte a aprecierii acțiunilor este posibil să se fi produs pe măsură ce medicamentul de investigație a progresat prin faze succesive ale studiilor clinice anterioare.