Faza 1
Ce este faza 1?
Faza 1 este introducerea inițială a unui medicament experimental sau a terapiei la oameni. Această fază este primul pas în procesul de cercetare clinică implicat în testarea medicamentelor noi sau experimentale. Centrul de evaluare și cercetare a medicamentelor (CDER), o divizie a Administrației SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA), supraveghează aceste studii clinice.
Chei de luat masa
- Studiul de fază 1 este prima fază a studiilor clinice supravegheate de CDER și este menită să testeze siguranța unui nou medicament prin stabilirea efectelor sale secundare.
- Aproximativ 70% din medicamentele supuse studiilor de fază 1 ajung în faza 2.
- Rezultatele testelor de fază 1 cu privire la prețul acțiunilor unei companii sunt reduse, deoarece probabilitatea de succes este încorporată în evaluare.
- Procesul studiului clinic începe după cercetarea și dezvoltarea (R&D) a unui medicament nou și constă din patru faze.
- Studiile clinice sunt costisitoare și se estimează că studiul de fază 1 în sine poate costa între 1,4 și 6,6 milioane de dolari.
Înțelegerea fazei 1
Studiile clinice de fază 1 sau studiile clinice se concentrează pe aspectul siguranței unui medicament nou, mai degrabă decât pe eficacitatea acestuia în tratarea unei boli. Studiile de fază 1 implică de obicei 20 până la 100 de persoane, o combinație de voluntari sănătoși și pacienți sau persoane cu afecțiunea pentru care medicamentul este destinat să vindece sau să ofere terapie. De exemplu, dacă noul medicament este destinat să trateze o formă de cancer, cercetarea va implica pacienți cu acel tip de cancer.
Scopul principal al studiilor de fază 1 este de a stabili efectele secundare ale noului medicament, precum și acțiunea sa metabolică și farmacologică. Acest lucru se realizează prin administrarea de doze crescânde de medicament experimental participanților la studiu. Cercetătorii efectuează ulterior cercetări și analize detaliate asupra diferitelor aspecte ale medicamentului, inclusiv răspunsul organismului la acesta, metoda de absorbție, modul în care este metabolizat și excretat și nivelurile de dozare sigure.
În cercetările lansate în 2016, Eastern Research Group a estimat că studiile de fază 1 costă între 1,4 și 6,6 milioane de dolari. Cel mai important factor determinant pentru costuri a fost aria terapeutică de studiu. De exemplu, limita inferioară a intervalului estimativ al studiului a fost pentru durere și anestezie, în timp ce limita superioară a intervalului estimativ al acestora a fost pentru imunomodulare.
Faza 1 și procesul de încercare clinică
Studiul sau studiul clinic de fază 1 este prima fază a procesului lung și extenuant de aprobare a medicamentelor. În timp ce obiectivul principal al studiilor de fază 1 este de a stabili profilul de siguranță al medicamentului de investigație, aceste studii permit, de asemenea, să fie colectate informații vitale despre efectele și chimia medicamentului. Aceste informații pot fi folosite pentru a facilita proiectarea unor studii de fază 2 bine controlate și valabile din punct de vedere științific, următorul pas în procesul de dezvoltare a medicamentelor.
Dovezile eficacității timpurii în studiile de fază 1, deși o relativă raritate, ar fi un bonus și pot avea ca rezultat o apreciere semnificativă a prețuluipentru stocul companiei care dezvoltă medicamentul. Cu toate acestea, în majoritatea cazurilor, efectul unui studiu de fază 1 de succes asupra faza 2, doar 10% până la 15% din candidații la faza 1 de droguri ajung în cele din urmă pe piață.
Studiile de fază 1 pot fi oprite de CDER fie de la început, fie chiar și după ce au început studiile, din motive de siguranță sau pentru că sponsorul nu a reușit să dezvăluie anchetatorilor anumite riscuri ale candidatului la droguri.
În timpul fazei 1, cercetătorii încearcă să afle cât de eficient este medicamentul în formate specifice și să stabilească cele mai bune doze. Aceste informații le sunt de ajutor atunci când formulează apoi studiile pentru faza 2.
Etapa 2 a procesului de studiu clinic se concentrează pe cât de eficient este medicamentul. Studiile de fază 3 sunt utilizate pentru a compara tratamentul noului medicament cu tratamentul curent stabilit al problemei medicale. Faza 4 se concentrează pe testarea efectelor medicamentului asupra populației după ce a fost aprobat de FDA. Toate fazele unui studiu clinic încep doar după faza extinsă de cercetare și dezvoltare (R&D) a companiilor farmaceutice, care poate fi lungă și costisitoare.